PROPER- PROfilassi PERsonalizzata in Emofilia A

La profilassi con il Fattore VIII è raccomandata come gold standard di cura per i bambini e adulti affetti da emofilia A grave al fine di prevenire i sanguinamenti. Nel trattamento di profilassi è necessario tenere in considerazione le caratteristiche cliniche del singolo paziente ma anche lo stile di vita, eventuali sport praticati e non in ultimo le caratteristiche farmacocinetiche che possono rendere il dosaggio e il numero di somministrazioni diverso da un soggetto all’altro. L’ obiettivo della profilassi diventa tanto più complicato da raggiungere quanto più il paziente presenta un fenotipo emorragico grave, conduce una vita attiva e pratica sport, pertanto è fondamentale monitorare il piano terapeutico impostato al fine di ottimizzare la personalizzazione della terapia migliorando l’outcome clinico e la qualità di vita dei pazienti. L’approccio più preciso che permette di adattare maggiormente la profilassi alle caratteristiche e alle esigenze dei singoli pazienti è l’analisi farmacocinetica individuale e/o di popolazione. Oggi strumenti come WAPPS-Hemo rappresentano strumenti importanti volti a semplificare l’analisi farmacocinetica mantenendo alla base un approccio rigoroso e permettendo simulazioni di schemi terapeutici. Al fine di alimentare il confronto tra gli specialisti sull’importanza della profilassi personalizzata e per promuovere l’aggiornamento e la formazione dei professionisti sull’utilizzo degli strumenti a supporto della personalizzazione della terapia, si promuove su tutto il territorio nazionale, ProPer un programma di incontri itineranti di formazione e approfondimento teorico-pratico sulla Profilassi Personalizzata in Emofilia A.